吴宏忠博士
华东理工大学药学院毕业，MBA。工作经验：6年医药研发，4年医药BD，2年创新医药投资。
创新性医药项目的价值评估是一件专业度极高的工作，需要进行立体、多层次的信息收集、加工和总结，并最终做出决策。不同的评估角度和侧重点会得出不同的结论，但评估核心都是围绕未来商业化前景、标的创新水平和质量、未来成功实现的可能性这三个维度进行综合分析。医药创新项目的成功存在巨大的不确定因素，评估工作并不能确保任何项目的成功，但可以有效帮助开发者避免低级错误、降低新药开发的系统性分险、提升临床成功的可能性。
本文结合自身的工作经验并参考了一些公开资料，从未满足临床需求、市场容量、竞争格局、临床成功率、数据、IP、研发团队的推进能力等多层面分析了创新性医药研发项目核心价值评估的主要内容，旨在为广大新药立项、医药BD、医药投资人员提供决策参考。
为什么要进行核心价值的评估？什么是核心价值？
创新医药项目可简单划分为靶点创新、分子实体创新、制剂创新、用途创新、治疗方式创新和治疗方法创新。
靶点创新是指新的科学研究结果首次发现了某个生物靶标与人类特定疾病的因果关系。通过干扰该靶标的生物学活性、功能可以达到治疗该疾病的目的。比如首次发现PD-1、PD-L1靶标在肿瘤免疫治疗中的作用。
分子实体创新指的是某一靶点在某种疾病中的作用关系已经得到验证且作用该靶点的药物已经获批，通过改造和筛选得到与之前发现的同类分子结构具有差异的新分子实体，如继Keytruda、Tecentriq之后上市或在研的PD-1或PD-L1抗体分子。
制剂创新指的是作用于疾病的分子实体与之前首次开发的分子相比没有差异，但采用了新的剂型，从而赋予了分子新的治疗效果和安全性，如b(2)药物。
用途创新是指作用于某一适应症的药物被开发用于治疗另一种新的疾病，也叫老药新用，或者叫做DrugRepositioning。
治疗方式创新指的是同一生物学靶点，采用不同的干预方式实现疾病治疗的目的，比如针对某一靶点，我们可以采用抗体、小分子药物、RNAi、CAR-T等不同的治疗方式。
治疗方法创新典型的例子是联合用药，顾名思义就是把几种作用机制不同的药物联合在一起用于某种特定疾病的治疗，如HIV的鸡尾酒疗法，或最近非常热的PD-1抗体联合化疗药物、分子靶向药物、溶瘤病毒、抗体分子的联合疗法。
医药创新的核心目的是获得新的药物或疗法，这些创新药物或疗法往往具有以下属性：1）首次发现可用于某种疾病的治疗；2）与现有药物或疗法相比，具有更高的疗效；3）与现有药物或疗法相比，具有更小的副作用；4）病人用药的依从性更好。除此之外，创新医药项目的也可能是为了获得市场准入、占领更大的市场份额、满足基本医疗需求等。
创新药的价值体现方式可分为临床价值属性、经济属性和社会属性。医药创新的参与主体包括：政府、药厂、流通中间商、医生、患者。各个主体对创新医药项目的诉求可概括如下：
创新药项目价值评估的主要内容1未满足的临床需求创新药研发的本质是满足全球及中国未满足的临床需求，也是创新药价值评估的主体内容，更是新药研发的核心立题依据。满足未满足的临床需求是医药创新多方主体的共同诉求，能够实现国家疾病可控、医生有药可用、患者有药可医、药厂有利可图，医药投资者利益可期。未满足的临床需求总体上可以分为以下几类：1）临床上发现的疾病无药可治；2）现有药物在有效性和安全性上存在重大不足；3）现有药物存在价格过高，对医疗保险及病人经济负担过重；4）现有药物在使用的方式方法上对医生、患者存在巨大的不便利性。
医院麻醉科主任刘进在同写意论坛上一针见血地道出了当前临床用药的现实困惑：“一方面，各种创新药不断涌现并相继投入市场；另一方面，临床真正有需求的药物却很多得不到满足，且这类药开发的不足已深刻影响到临床服务水平的提高；目前的新药研发与临床需求很不匹配，相对于新机理来说，解决临床需求才是最重要的。”患者需求得不到充分满足成为亟待解决的难题，未来新药研发不能为了创新而创新，而应更多从临床需求出发。临床上尚有很多未满足的需求，这当中也有技术方面的原因，但更重要的是，只有确切了解患者需求的研发者，才能真正研发出患者最需要的创新药物。
国家“十三五”发展规划重点针对10类重大疾病，包括恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、乙型肝炎、艾滋病和人感染禽流感。规划还指出，近年来，我国人群的疾病死亡谱发生了明显的变化；心血管疾病、脑血管疾病、恶性肿瘤和慢性阻塞性肺病是当前威胁国民生命健康的四大主要疾病；慢性肾病和老年性痴呆的死亡率大幅增加。实际上这是国家在宏观层面指明了我国未满足的临床需求，国家鼓励创新除了咋样治白癜风盖博士盖百霖
