作为棘手的神经退行性疾病之一，ALS（肌萎缩侧索硬化）目前的治疗药物并不多，年以来美国仅有3款主要药物用于减缓ALS疾病。9月29日，FDA批准了Amylyx公司的Relyvrio，在该疾病领域中具有里程碑意义。
然而，Amylyx公司的成功似乎并不具备借鉴意义，随后有多款ALS药物都遭到了FDA的负面回应，其中包括Biogen万众瞩目的新药tofersen。10日，又有一款ALS药物加入了失意者联盟。
01BrainStorm：嘴硬反被打脸
10日，BrainStormCellTherapeutics宣布收到了FDA的RTF(refusetofile)信函，这意味着FDA还未对BLA进行审查，就对其ALS疗法NurOwn进行了否决。
NurOwn是一款自体MSC-NTF干细胞疗法，通过诱导自体骨髓的间充质干细胞（MSC）分化成可以分泌神经营养因子（NTF）的间充质干细胞。可以有效地将多种NTF和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，以引起所需的生物学效应，并最终减缓或稳定疾病的进展。
公司没有公布有关RTF的详细信息，但表示将向FDA申请召开A类会议（该类会议通常具有申诉性质）。
NurOwnIII期试验的顶线数据最初于年11月公布，数据显示主要终点和次要终点均未达到，股价暴跌70%。
当时，Endpoint媒体评论员尖锐地称其p值“惨不忍睹（dismal）”。然而，BrainStorm声称试验结果仍然“有可能批准”，并且坚持“FDA迫切希望对药物进行审查”。（该报道尖锐不失诙谐，值得一看，复制链接到浏览器可查看：
