转移性视网膜母细胞瘤在接受常规化学疗法和放射疗法(RT)治疗时预后较差。强化治疗可能会改善结果。
方法
一项前瞻性国际试验招募了眼外视网膜母细胞瘤患者。II期或III期（局部区域）视网膜母细胞瘤患者接受了四个周期的化疗，然后是受累的野放疗（45Gy）。IVa或IVb期（转移性或三侧）视网膜母细胞瘤患者也接受了4个周期的化疗，≥部分缓解的患者随后接受了1个周期的大剂量卡铂、噻替哌和依托泊苷以及自体造血干细胞支持。化疗后残留肿瘤的IVa或IVb期患者接受了放疗。将报告实现无事件生存的患者比例，并分别与三组患者的历史对照进行比较。
结果
57名符合条件的患者被纳入分析。II-III期的1年无事件生存率为88.1%（90%CI，66.6至96.2），IVa期为82.6%（90%CI，61.0至92.9），28.3%（90%CI，12.7至46.2)阶段IVb/三边。正如预期的那样，毒性是显着的，包括两个与治疗相关的死亡。
结论
强化多模式治疗对局部眼外视网膜母细胞瘤和IVa期转移性视网膜母细胞瘤患者非常有效。尽管该研究达到了IVb期的目标，但CNS受累患者仍需要更有效的治疗。
研究规定的强化多模式治疗实现了减少所有三个层次事件的预定目标。对于局部眼外视网膜母细胞瘤和IVa期转移性视网膜母细胞瘤患者的无事件生存结果非常有希望，但对于CNS受累的患者仍需要开发更有效的治疗方法。
这种治疗方案可能成为局部眼外视网膜母细胞瘤和IVa期转移性视网膜母细胞瘤患者的标准治疗。
