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基因编辑与诱导多能干细胞完美结合

发布时间:2024/5/25 14:56:23   点击数:

背景介绍

年Yamanaka团队将四个关键转录因子(Oct3/4,Sox2,c-Myc,KLF4)引入小鼠胚胎或者皮肤纤维母细胞中,构建了类胚胎干细胞,命名为诱导多能干细胞(iPSC)。这些iPSC在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰、细胞增殖、类胚体和畸形瘤生成能力和分化能力等方面都与胚胎干细胞十分相似,并且在特定的培养条件下能分化成多种细胞类型,包括心肌细胞、神经细胞和肝脏细胞等。研究人员从正常人或者病人中分离得到体细胞并将其重编程为iPSC,通过基因编辑的手段改变正常的基因序列或者纠正造成遗传缺陷的基因突变。基因编辑的iPSC分化成各种目标细胞用于构建各类疾病模型,包括心血管疾病、神经退行性疾病和代谢相关疾病等,为精准医疗和药物筛选提供有利的细胞体系。

图1.iPSC的产生及其临床应用(图片来源:DOI:

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