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个体化细胞治疗领域的大众创业万众创新

发布时间:2017-8-13 14:38:15   点击数:

年8月,新英格兰医学杂志和科学杂志同时报导“应用基因工程改造的T细胞连环杀手清除了慢性淋巴细胞白血病患者体内的肿瘤细胞”的个体化免疫细胞的试验性治疗成果,这是自70年代尼克松总统“向肿瘤宣战”以来在肿瘤治疗方面取得的革命性临床研究成果。这种“基因工程改造的个体化免疫细胞”就是今天我们广为熟知的“可以治愈白血病的嵌合抗原受体T细胞(Car-T)技术”。

至此,个体化细胞治疗进入快速发展时期,不时有个体化免疫细胞治疗突破性研究成果公布,致力于将Car-T等技术进行临床转化的生物公司和研发团队也如雨后春笋般出现了。但至今,这些具有革命性疗效的个体化细胞治疗技术/产品,却仍无法进入临床成为医生手边可用的解决疑难疾病的临床工具。

“临床医学的发展是这样的一个过程,昨天不敢想,今天谨慎行,明天常规用。”从“不敢想”到“常规用”的过程,除了需要回答科学问题、解决伦理障碍和政策法规外,我们还需要建设与之配套的基础设施有利于新技术向临床转化。当技术突破来临时,如具有革命性临床疗效的CAR-T技术要进入临床称为医生手边可用的临床工具时,与个体化、精准性细胞治疗技术特性相匹配的基础设施是必不可少的。就如同,信息科技要成为我们日常提速增效的生活工作常用品,需要建设大量基站保障技术的应用,最终孵化出一批信息经济时代的国家企业如华为、中兴通讯;要发展现代电商服务业,我们须建设四通八达的海、陆、空交通网络作为物流配送的基础支撑。

步入精准医疗时代,过去相当长时间支撑现代医学的研究方法、评价体系和临床转化的基础设施都面临着新技术突破带来的革新发展需要。精准医疗时代将寻求治疗的方向从外界转回到人本身——高效解决临床难题的工具都蕴含在人体自身的细胞资源!从第一个参与临床实验性治疗的“恶性黑色素瘤患者”超过10年的无瘤生存,到“柏林病人”艾滋病的治愈,再到EmilyWhitehead的“恶性淋巴细胞白血病”的痊愈……从不断公布的令人振奋的研究结果中,我们看到,发挥关键性治疗作用的源头资源是我们人体自身的细胞。作为全球新药审评风向标的美国FDA也不时传来给个体化细胞治疗授予“突破性疗法”的新闻。但这些具有革命性临床疗效的个体化细胞治疗技术却没有一个可以像如今的制药工业一般,新药一旦批复面市即刻就成为临床医生的利器,大大提高临床治疗效果,可以直接反映出临床医学的进步,如免疫排斥剂的上市大大改变了器官移植的临床预后。为什么个体化细胞治疗技术/产品在临床研究中取得如此突破性疗效,却无法快速进入临床呢?

一个新时代的来临,除了技术的突破、伦理障碍的扫除和政策法规的指引,我们还需要有与之配套的基础设施作为不可或缺的转化支撑;对于个体化细胞治疗来说,需要的就是“综合细胞库暨区域细胞制备中心国家网络”这一公共技术服务平台这一基础设施的建设和完善。

CarlJune在轰动世界的临床研究成果公布之后的2年,面对每年成千上万排队等待治疗的患者,在《自然》杂志上撰文讲到“挽救生命的免疫治疗需要规模化的生产线”,虽然这种治疗方法可以清除过去任何治疗方法都束手无策的肿瘤细胞,但至今由于“手工操作”而无法大规模应用到临床抢救以挽救更多生命;并认为目前该技术进入临床成为常规手段的关键瓶颈不在于技术本身,而在于这个技术是否可以规模化、标准化生产制备。

年9月23日,深圳国际BT领袖峰会期间,深圳率全国之先明晰了个体化细胞治疗“创新链+产业链”的公共技术服务平台与重要支撑——“深圳综合细胞库+区域细胞制备中心”,在继北科生物年承建国家发改委战略性新兴产业集聚试点项目后,将此个体化细胞治疗领域“大众创业、万众创新”的基础支撑建设授予具有核心技术、创新能力以及相关资质的北科生物。

北科生物历经10年的个体化细胞治疗公共技术平台构建,经过了5年多中心、随机双盲、安慰剂对照的大样本临床研究验证,个体化细胞治疗技术生产管理体系和规范获得国际认可;在国内外不断涌现具有革命性疗效的个体化细胞治疗研究成果,以及临床治疗需求日益迫切的大形势下,于深圳成功的试点示范后,先后进入贵阳市、南昌市、乌鲁木齐市、玉林市、泰州市并获批复,建成了初具形态的综合细胞库暨区域细胞细胞制备中心国家网路,形成了覆盖华东、西北、西南与华南区的精准性、个体化细胞治疗临床转化网络,为“高、精、尖”的个体化细胞治疗技术成为医生手边可用的临床工具提供了物理可及性与临床质量的保障,让每一个有需要的病患与家庭可以获得安全、有效的精准性、个体化细胞治疗技术,改变现状与重塑未来。

回到文章的开头,虽然不断有具有革命性疗效的个体化细胞治疗技术研究结果公布,即便美国FDA针对个体化细胞治疗技术出台了快速放行审评通路,但由于这些技术多出自研发团队、创业的生物科技公司或科学家个人,他们具备从科学发现到技术发明的能力与禀赋,但相对欠缺技术发明到产业发展的企业家精神和实践经验。在中国确立创新驱动发展,将“大众创业、万众创新”作为经济转型新引擎的今天,北科生物获准承建的“综合细胞库暨区域细胞制备中心国家网络”为个体化细胞治疗领域里拥有技术发明的个人、创业科技公司及研发团队提供了一个“创新、创业”的基础设施与服务平台,从而加快个体化细胞治疗技术向临床的转化,发展生命健康产业,建设健康中国!

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