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CAR-T细胞疗法
应用
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“CAR-T，是ChimericAntigenReceptorT-CellTherapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，是一种比较新式的肿瘤免疫细胞疗法。”CAR-T细胞疗法目前有三代，应用较多的是白血病、淋巴瘤、黑色素瘤、脑胶质瘤等恶性肿瘤。
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CAR-T首次临床应用的报道是年，在Naturemedicine上报道了使用CAR-T细胞治疗11例儿童成纤维神经瘤，6例好转的报道。目前的临床应用，主要集中在白血病上，针对的是CD19、CD20、CD22三个靶向位点。
CAR-T细胞疗法：
把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，
经过体外培养和改造，
给这些T细胞装备上特殊分子，
使它们能识别并攻击特定的癌细胞，
再把改造过后的T细胞注射回病人身体，
由这些T细胞针对癌细胞的免疫反应来消灭癌细胞。
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现行方式
主要是将患者的外周血PBMC抽出，加入CAR培养，达到目标浓度后回输，发挥效应。但问题在于，将CAR转染的这一步效率是否能达到目标浓度。
CAR-T细胞疗法
细胞常用的转录方法有4种，分别是：慢病毒法、反转录病毒法、电穿孔法、转座子法。
转座子法大概是因为效率太低，没什么人用。
反转录病毒法因为安全性问题，大家也都不倾向于使用。
目前来看，主要集中在慢病毒法与电穿孔法的优劣之争上。
前者是病毒载体，后者则是物理手段。
慢病毒法：表达持久、效率较高，但存在安全问题，费用较贵。
电穿孔法：适应性广、更为安全，但效率较低且不够持久。
在临床实践中，电穿孔法效率较低的缺点是非常严重的。
但是CAR-T细胞疗法也并不是那么完美。尽管受限于目前病例数量，我们无法得出一个系统的结论，但是各种临床常见的肿瘤治疗副反应它都有，更关键的是，它容易出现误伤现象，识别失误导致攻击正常细胞，称为“脱靶效应”。
在技术和产品的发展过程中，政府主管部门的严格监管是促进行业规范化发展的必要条件。CAR-T细胞疗法，既有技术的属性，又有产品的属性。
目前在中国，对CAR-T等新兴的细胞疗法，相应的也有两种监管模式并存：一种是作为第三类医疗技术的监管；一种是作为药品的监管。
从发达国家来看（如美国和欧盟），均是将CAR-T作为药品来监管。
经过长期的论证和征求意见，原国家食品药品监督管理总局于年12月22日颁布了《细胞治疗产品临床研究与评价技术指导原则（试行）》，正式确立包括CAR-T在内的细胞治疗产品作为药品来进行监管。同时，食药监总局下属的CDE（中国药品评审中心）也颁布了一系列的适用于细胞治疗产品的临床试验规范。
因此目前在中国对CAR-T存在两套监管体系，两套监管法规都有效。因此在中国做CAR-T临床试验，就存在两条路径，第一条从省级卫计委申报，按照第三类医疗技术，属于研究者发起的临床试验；第二条从国家药监局申报，按照药品进行临床试验。按照第三类医疗技术的路径，在省级卫医院的伦理委员会。
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只有按照药品向药监局申报临床试验，才有可能在将来获得商业化。
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